瑞士創(chuàng)新藥公司諾華制藥的基因藥物——Zolgensma，近日獲美國食品藥品管理局（FDA）批準(zhǔn)上市。它一劑210萬美元（約合人民幣1448萬元）的“天價(jià)”，也創(chuàng)下紀(jì)錄。據(jù)報(bào)道，該藥物預(yù)計(jì)今年晚些時(shí)候，將在日本和歐盟獲得批準(zhǔn)上市。

據(jù)澎湃新聞5月30日消息，Zolgensma是一種用于治療2歲以下患兒罕見遺傳性疾病——脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）的單基因藥物。脊髓性肌肉萎縮癥是最常見的致死性神經(jīng)肌肉疾病之一，可導(dǎo)致癱瘓、呼吸困難和死亡，是嬰兒死亡的主要遺傳原因。脊髓性肌肉萎縮癥由單基因運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活基因SMN1缺陷引起。每10000名新生兒中就有1人受此影響，其中90%的患病嬰兒活不過2歲。

在此之前，脊髓性肌肉萎縮癥尚無有效的藥物可以治療。諾華基因療法使用工程病毒將健康的遺傳物質(zhì)攜帶到人體細(xì)胞中，以替代導(dǎo)致疾病或病癥的有缺陷或突變的基因。

美國的一位出生27天的男嬰，是首批試用Zolgensma獲得新生的患兒之一。他還在還在媽媽肚子里5個(gè)月的時(shí)候，就被診斷出患有脊髓性肌肉萎縮癥疾病。他加入了諾華的臨床試驗(yàn)，在出生27天后，醫(yī)生給他注射一次實(shí)驗(yàn)性的治療藥物，以修復(fù)他受損的基因。如今男孩已經(jīng)4歲多了，身體靈活自如，沒有出現(xiàn)肌肉萎縮的跡象。

不過，諾華這款藥高達(dá)210萬美元的定價(jià)，引來了不少爭議。有評(píng)論稱，諾華的這一做法無異于以天價(jià)“要挾”患兒的家長。

彭博社在5月30日的一篇報(bào)道中指出，Zolgensma在美國引發(fā)了兩種截然不同的反應(yīng)：批評(píng)人士認(rèn)為，這是一種定價(jià)失控的行為；而另一邊，也有支持者說，諾華找到了治愈這種罕見疾病的方法，可以拯救絕望的家庭。

對(duì)于社會(huì)和輿論的質(zhì)疑，諾華公司首席執(zhí)行官（CEO） Vas Narasimhan 認(rèn)為：“那些批評(píng)者并沒有真正思考我們的醫(yī)療系統(tǒng)怎么運(yùn)作的。我們給病人做移植手術(shù)，每個(gè)病人要花300萬到500萬美元，但效果遠(yuǎn)不如這些藥物。” Narasimhan 還表示，如果這種療法只需進(jìn)行一次，費(fèi)用比目前的療法都要便宜。

諾華公司認(rèn)為，這種基因療法的成本約為長期治療費(fèi)用的一半，患兒若存活5年，相當(dāng)于每年平均花費(fèi)42.5萬美元，而現(xiàn)有的該疾病療法，第一年費(fèi)用就需75萬美元。據(jù)了解，在美國這支天價(jià)藥品在醫(yī)保范圍內(nèi)?；純杭彝ミ€可以選擇分期付款。

“就像貸款一樣，保險(xiǎn)公司會(huì)在5年內(nèi)分期付款。” Narasimhan 指出，這意味著，患兒家庭5年內(nèi)每年支付42.5萬美元。

彭博社的分析指出，基因療法價(jià)格的上漲，可能會(huì)阻礙人們獲得治療，或者使得創(chuàng)新藥物的覆蓋范圍因?yàn)榛颊呓?jīng)濟(jì)條件而受到限制。業(yè)界的擔(dān)憂在于，問題不僅僅在于Zolgensma，未來其他幾十種正在研發(fā)中的基因療法也將以這個(gè)價(jià)格為參照。

但也有一種觀點(diǎn)認(rèn)為，基因療法的定價(jià)應(yīng)該更高。它們可以一次性取代一生中昂貴的替代療法。Zolgensma五年的年化成本為42.5萬美元，這相對(duì)于目前的長期使用非治療性醫(yī)療標(biāo)準(zhǔn)來說是一個(gè)折扣。這種論調(diào)認(rèn)為，藥品價(jià)格飛漲，尤其在許多基因療法針對(duì)的罕見病癥領(lǐng)域，把已經(jīng)虛高的價(jià)格提高幾倍并不是什么大不了的事。

然而商業(yè)保險(xiǎn)公司恐怕不認(rèn)可這一說法，他們通常關(guān)注的是年度預(yù)算并以季度收益來計(jì)算利潤，并且美國人習(xí)慣于頻繁地更換保險(xiǎn)。所以對(duì)商業(yè)保險(xiǎn)公司來說，他們可能永遠(yuǎn)不會(huì)看到藥物廠商承諾的長期質(zhì)量費(fèi)用的下降。

除了保險(xiǎn)公司的支付意愿是一個(gè)現(xiàn)實(shí)問題之外，這一類基因療法還沒有完全證明自己是一勞永逸的治療手段。

5月28日，bioarin Therapeutics公司公布了血友病基因藥物Valrox的最新數(shù)據(jù)，其價(jià)格可能與Zolgensma相當(dāng)，甚至更高。這種藥物可以消除許多病人出血的癥狀，但有人擔(dān)心效果不會(huì)持久。為一項(xiàng)在很多方面都不確定的福利支付高昂的預(yù)付款并不具有極大的吸引力。